Pegunigalsidase alfa
Arzneimittelgruppen EnzymeDie Pegunigalsidase alfa ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Enzyme für die Behandlung eines Morbus Fabry. Es handelt sich um eine Substitutionstherapie mit einer pegylierten und rekombinanten Form des Enzyms. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen, eine Überempfindlichkeit und eine Asthenie.synonym: Pegunigalsidasum alfa
ProdukteDie Pegunigalsidase alfa wurde in der Schweiz im Jahr 2023 als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung zugelassen (Elfabrio®).
Struktur und EigenschaftenDie Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase. Sie wird mit biotechnologischen Methoden hergestellt. Die Aminosäuresequenz ähnelt der des natürlich vorkommenden menschlichen Enzyms.
WirkungenDie Pegunigalsidase alfa (ATC A16AB20 
) ergänzt oder ersetzt das natürliche Enzym α-Galaktosidase A, das die Hydrolyse der endständigen α-Galaktosylgruppen von Oligosacchariden und Polysacchariden im Lysosom katalysiert.
Für die langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
DosierungGemäss der Fachinformation. Das Arzneimittel wird als intravenöse Infusion verabreicht.
Kontraindikationen- Überempfindlichkeit
Die vollständigen Vorsichtsmassnahmen finden sich in der Arzneimittel-Fachinformation.
InteraktionenEs liegen keine Angaben zu Wechselwirkungen vor.
Unerwünschte WirkungenZu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören infusionsbedingte Reaktionen, eine Überempfindlichkeit und Asthenie.
Literatur- Arzneimittel-Fachinformation (CH)
- Hughes D. et al. Long-term safety and efficacy of pegunigalsidase alfa: A multicenter 6-year study in adult patients with Fabry disease. Genet Med, 2023, 100968 Pubmed
- Linhart A. et al. Safety and efficacy of pegunigalsidase alfa in patients with Fabry disease who were previously treated with agalsidase alfa: results from BRIDGE, a phase 3 open-label study. Orphanet J Rare Dis, 2023, 18(1), 332 Pubmed
Interessenkonflikte: Keine / unabhängig. Der Autor hat keine Beziehungen zu den Herstellern und ist nicht am Verkauf der erwähnten Produkte beteiligt.
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